漸凍症新藥美國獲批 漸凍症可以治好嗎
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近日,漸凍症新藥美國獲批,新藥物名稱是Relyvrio,是一種複方製劑,漸凍症積極治療,患者的生存希望會大大提高,那麼,漸凍症可以治好嗎?下面本站小編就帶來介紹。
近日,美國食品和藥物管理局(FDA)批准了由Amylyx製藥公司開發的藥物Relyvrio,將作爲一種治療肌萎縮側索硬化症(ALS,俗稱“漸凍症”)的新方法。
據瞭解,Relyvrio是兩種藥物苯丁酸鈉(sodium phenylbutrate)和牛磺酸二醇(taurursodiol)的複方製劑。它們可以改善細胞內線粒體和內質網的健康狀態,從而延長神經細胞的生存率。臨牀前試驗表明,這兩種藥物聯用的協同效應明顯。FDA曾授予Relyvrio孤兒藥資格和優先審評資格。
該藥物是首款在隨機、安慰劑對照臨牀試驗中顯著延緩ALS疾病進展並能延長生存期的治療藥物,也是116年以來FDA批准的第3款ALS治療藥物。
肌萎縮側索硬化症(ALS)是上運動神經元和下運動神經元損傷之後,導致包括球部(所謂球部,就是指延髓支配的這部分肌肉)、四肢、軀幹、胸部腹部的肌肉逐漸無力和萎縮。該病一般進展迅速,半數以上患者確診後平均生存時間爲3-5年,最後多死於呼吸肌無力導致的呼吸衰竭。
對大部分漸凍人來說,最絕望的莫過於一步步看着自己的身體邁向深淵卻無能爲力。
漸凍症是一種慢性神經元性疾病,發病原因不明,尚無法治癒,漸凍症雖然不可治癒,但是隨着科學技術和醫學水平的不斷提升,“漸凍人”通過藥物治療、呼吸支持治療等維持性治療,加之日常護理,還是可以在一定程度上延緩病情的發展。
目前,治療主要有兩個意義,即一方面延緩疾病進展過程;另一方面,提高患者生活質量,如後期呼吸機支持、眼動儀的配置等。有的人上半身是正常的,配備電動輪椅後可以自行操作。
漸凍症患者生存期長短與綜合治療密切相關,如果護理、心理疏導等輔助治療跟得上,患者生存期將大幅提高。
需要注意的是:漸凍症早期易與頸椎病、青年手肌萎縮、重症肌無力等疾病混淆。
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