乳腺癌新藥獲孤兒藥資格
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近日,美國食品和藥物管理局已授予Nerlynx(neratinib)治療乳腺癌腦轉移患者的孤兒藥資格。孤兒藥是指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品,而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱,又稱“孤兒病”。在美國,罕見病是指患病人羣少於20萬的疾病類型。在研藥物獲得孤兒藥資格(ODD)認定後,藥企有資格獲得罕見病藥物研發方面的各種激勵措施,包括臨牀試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨牀試驗設計中FDA的協助,以及藥物獲批上市後爲期7年的市場獨佔期。
Puma公司董事長、首席執行官兼總裁bach表示:“收到FDA的孤兒院資格認定,標誌着我們在爲HER2陽性乳腺癌患者開發藥物方面的持續進展和承諾。儘管HER2陽性乳腺癌的治療方案有所擴展,但這些患者的腦轉移是一個重大的臨牀挑戰,也是大多數患者發病率和死亡率的原因。Nerlynx的血液-腫瘤穿透能力代表着這類服務不足的患者羣體的一種潛在治療選擇。”
乳腺癌是女性中最常見的腫瘤,大約20%到25%的乳腺癌腫瘤過度表達HER2蛋白。HER2陽性乳腺癌通常比其他類型的乳腺癌更具侵襲性,增加了疾病進展和死亡的風險。儘管研究表明曲妥珠單抗可以降低術後早期HER2陽性乳腺癌復發的風險,但接受曲妥珠單抗治療的患者中仍有高達25%的患者病情復發。
Nerlynx(neratinib)是一種口服、不可逆、泛ErbB受體酪氨酸激酶抑制劑(TKI),能有效抑制ErbB1和ErbB2,其作用機制與羅氏赫賽汀(曲妥珠單抗)及乳腺癌新藥Perjeta(帕妥珠單抗)不同,後2者爲單克隆抗體藥物,靶向於HER2陽性癌細胞表面的HER2受體。
目前,Puma正在開發3個候選藥物——PB272(neratinib,口服)、PB272(neratinib,靜脈注射)、PB357。在美國,口服版neratinib(Nerlynx)已於2017年7月獲得FDA批准,用於HER2陽性早期乳腺癌成人患者的延長輔助治療。值得一提的是,Nerlynx是首個獲批用於這一類型乳腺癌的延長輔助療法,該藥是一種每日口服一次的酪氨酸激酶抑制劑(TKI),適用於既往已接受羅氏靶向抗癌藥赫賽汀(Herceptin,通用名:trastuzumab,曲妥珠單抗)輔助治療的HER2陽性早期乳腺癌患者的延長輔助治療。在歐洲,Nerlynx於2018年9月獲歐盟委員會(EC)批准,用於激素受體陽性、HER2陽性早期乳腺癌患者延長輔助治療。
今年7月,Puma向美國FDA提交了的一份補充新藥申請(sNDA),申請擴大Nerlynx適應症,用於三線治療HER2陽性轉移性乳腺癌患者。在III期NALA研究中,與Tykerb(lapatinib,拉帕替尼)+卡培他濱方案相比,Nerlynx+卡培他濱方案顯著延長了疾病無進展生存期、總生存期方面表現出改善但無統計學顯著差異(中位OS:24.0個月vs22.2個月HR=0.88,p=0.21)。
次要終點,有症狀中樞神經系統疾病(腦轉移)干預時間方面,與Tykerb+卡培他濱治療組相比,Nerlynx+卡培他濱治療組表現出改善:54個月時中樞神經系統介入治療的總累計發生率。此外,在緩解持續時間(DOR)方面,與Tykerb+卡培他濱治療組相比,Nerlynx+卡培他濱治療組更長。研究中,2個組治療出現的不良事件(TEAE)相似:TEAE導致的停藥率,Nerlynx低於Tykerb;Nerlynx治療組3級腹瀉發生率高於Tykerb治療組,但2組因腹瀉停藥情況相似。
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